当前指南建议对高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者采用经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）后膀胱内灌注卡介苗（BCG）治疗。对于BCG治疗无应答的NMIBC患者，由于其复发和进展风险较高，因此建议行根治性膀胱切除术（RC）。然而，考虑到RC对患者生活质量的显著影响及并发症风险，许多患者和泌尿科医生会为那些不愿或不适合接受手术的患者考虑膀胱保留治疗。

尽管RC在BCG治疗无应答的NMIBC中提供了出色的肿瘤控制效果，但随着越来越多患者选择保膀胱治疗（BSTs），BCG治疗无应答NMIBC的管理方案正在快速发展，且已有多款药物获得批准。大量临床试验已聚焦于这一疾病状态。然而，大多数试验的入组标准以存在原位癌（CIS）为主。尽管有充分证据表明，在BCG初治的NMIBC患者中，T1期疾病相较于Ta期疾病的预后更差，但目前关于BCG治疗无应答患者的肿瘤学结局的“真实世界”数据主要限于单机构研究，且未根据临床分期对结局进行区分。若能在BCG治疗无应答时根据肿瘤分期更深入地了解预后，将有助于提高临床医生为患者提供咨询的能力，尤其是那些未接受RC而选择膀胱保留策略的患者。

近日，来自美国西南医学中心、得克萨斯大学安德森癌症中心、艾奥瓦大学等机构的研究人员探讨了肿瘤分期对接受BSTs的BCG治疗无应答NMIBC患者肿瘤学结局的影响。研究人员假设，在BCG治疗无应答时，伴有或不伴有并发CIS的T1期疾病患者比仅Ta期或伴有或不伴有并发Ta的CIS患者更有可能出现较差的肿瘤学结局。

 

 

研究人员回顾了十家机构的BCG无应答NMIBC患者的人口统计学和结局数据。研究人员使用Kaplan-Meier方法来确定T1±CIS、仅Ta以及CIS±Ta组之间的生存差异，并进行了以下探索性分析：（1）仅T1 vs. 仅Ta vs. CIS±T1/Ta；（2）仅T1/Ta vs. CIS±T1/Ta。

结果显示，在401例患者中，137例（34%）为T1±CIS，104例（26%）为仅Ta，160例（40%）为CIS±Ta。与仅Ta和CIS±Ta组相比，T1±CIS组的疾病进展（p<0.001）、转移（p<0.001）和膀胱癌死亡率（p=0.009）均有所增加。膀胱全切术在CIS±Ta和T1组中发生最频繁（p=0.002）。与仅Ta和CIS±T1/Ta组相比，仅T1患者在进展（p<0.001）、转移（p<0.001）和膀胱癌死亡率（p=0.004）方面也有类似增加。仅T1组和T1+CIS组之间的结局无差异。在仅将乳头状病变与任何CIS比较时，未发现转移、膀胱癌死亡率或全因死亡率方面存在显著差异。本研究的主要局限性是由于队列的回顾性性质导致可能存在选择偏倚。

 

接受至少一次BST的BCG无应答NMIBC患者的肿瘤学结局，根据初始BCG无应答时的肿瘤分期进行分层比较：T1±CIS、仅Ta期、以及CIS±Ta期

这些结果表明，与Ta或CIS相比，T1疾病的存在通常与更差的肿瘤学结局相关。在与CIS进行比较时，T1和Ta不应被归为一组。根治性膀胱全切术似乎主要由CIS的存在所驱动。

原始出处：

Annapureddy D, Taylor JI, Kamat AM, O'Donnell MA, Howard J, Tan WS, McElree IM, Davaro F, Yim K, Harrington S, Dyer E, Black AJ, Kanabur P, Roumiguié M, Lerner S, Black PC, Raman JD, Preston MA, Steinberg G, Huang W, Li R, Packiam VT, Woldu SL, Lotan Y. Impact of Tumor Stage on Oncologic Outcomes of High-grade Bacillus Calmette-Guérin Unresponsive Non-muscle-invasive Bladder Cancer Undergoing Bladder-sparing Therapies. Eur Urol Focus. 2025 Feb 7:S2405-4569(25)00001-X. doi: 10.1016/j.euf.2025.01.001. Epub ahead of print. PMID: 39922753.