遗传性血管性水肿（hereditary angioedema, HAE）是一种常染色体显性遗传病，以反复发作的皮肤和黏膜水肿为特征。水肿可出现在任何部位，最致命的为喉水肿，引发窒息，危及生命。当下国际公认的HAE治疗目标为患者生活正常化，该目标仅可通过长期预防治疗实现。年龄≥65岁的HAE患者可能伴有慢性合并症，需要同时使用其他药物，因此对这一亚组进行详细表征是必要的。

在2025年美国过敏、哮喘和免疫学会年会（AAAAI）暨世界变态反应组织（WAO）联合大会上，研究人员发布了一项题为“Safety And Efficacy Of Garadacimab For Hereditary Angioedema Prophylaxis In Patients Aged ≥65 Years”的研究，旨在评估garadacimab在年龄≥65岁HAE患者中长期预防治疗的安全性和有效性。

每月一次皮下注射garadacimab已在多个研究中进行了评估，包括II期研究（剂量分别为75 mg、200 mg和600 mg，13周的安慰剂对照期，随后是≥44周的开放标签）、III期关键研究VANGUARD（为期6个月，安慰剂对照，剂量为200 mg）、正在进行的III期开放标签OLE研究（≥12个月，剂量为200 mg），综合安全性数据集包括所有三项研究的数据，而综合有效性数据集则包括关键III期和OLE研究的数据。

结果显示，共评估了14名年龄≥65岁的患者数据。在综合安全性数据集中（n=13），garadacimab的中位暴露时间为1.5年（范围：1.1至4.1年）。最常见的合并症是高胆固醇血症、高血压和哮喘（每种疾病各有4/13名患者，占比30.8%）。他汀类药物是最常用的合并用药（9/13名患者，占比69.2%）。

总体而言，13名患者中有11名（84.6%）出现≥1次治疗中出现的不良事件（TEAE）。未报告任何严重的TEAE、导致停药或死亡的TEAE，也未报告方案规定的特殊关注不良事件（如血栓栓塞/异常出血事件或严重过敏反应/过敏性休克）。在综合疗效性数据集中（n=14），使用garadacimab的平均（标准差）每月发作率为0.06，而在导入期期间为2.56（1.30），减少了97.3%。14名患者中有7名（50%）无发作（最长暴露时间为1.7年）。

总之，与整体研究人群一致，garadacimab在年龄≥65岁的患者中表现出长期的有效性和良好的安全性。这些结果支持garadacimab作为HAE患者长期预防治疗的选择，特别是在老年患者群体中。

参考资料

Safety And Efficacy Of Garadacimab For Hereditary Angioedema Prophylaxis In Patients Aged ≥65 Years.https://events.rdmobile.com/Lists/Details/2597317