儿童急性髓系白血病（AML）占儿童白血病的15%-20%，但占儿童白血病死亡率的1/3。国际各种大型协作组的EFS和OS分别为50%-60%以及65%-75%，与儿童淋巴细胞白血病（ALL）相比，预后仍较差，复发和治疗相关死亡是儿童AML治疗失败的主要原因。强化疗方案治疗后仍有30%-40%的患儿会出现复发，复发AML的5年OS不足40%。高强度化疗引起治疗相关死亡率（TRM）升高，减低化疗强度可降低TRM，但会增加复发或死亡风险。因此，儿童AML在治疗上难度大，治疗方案仍有很大的优化空间。

2012年由中山大学附属第一医院罗学群及黄礼彬教授团队开展儿童AML多中心单臂临床研究ZSYY-AML 2012方案，该方案首次提出将序贯诱导及含急淋白血病元素方案治疗新诊断儿童AML。

近日，该研究结果在 Therapeutic Advances in Hematology 发表题为 Intensive chemotherapy with dual induction and ALL-like consolidation for childhood acute myeloid leukemia: a respective report from multiple centers in China 的文章，披露了ZSYY-AML 2012方案长期随访后的最终研究报告，中位随访时间5.8年，5年无事件生存率（EFS）达71.2%±5.6%，5年总生存期（OS）达78.2%±5%，仅1人出现治疗相关死亡（1.42%）。结果显示ZSYY-AML 2012方案治疗新诊断儿童AML治愈率达71%，达到国际先进水平，且安全性良好。

研究共纳入70例初诊AML患儿，ZSYY-AML 2012序贯诱导方案为IAE-AE，诱导缓解率88.57%；随后给予3疗程含大剂量阿糖胞苷方案化疗；最后给含甲氨蝶呤及门冬酰胺酶的急淋白血病元素方案的巩固治疗，其中巩固1后缓解率97.14%，18人复发，15人死亡，其中1人治疗相关死亡。

分组情况及流程图

 中位随访时间为5.8年，5年EFS为71.2%±5.6%，5年OS为78.2%±5%。初诊白细胞<100×10^9/L (n=59)和白细胞⩾100×10^9/L (n=11) 的5年EFS分别为76.4%±5.7%及45.5%±15% (P=0.013)，其余是否合并预后不良基因、不同FAB分型的EFS均无统计学意义的差别。

长期预后及不同分组间的无事件生存率对比

关于该研究在AML儿童的安全性，治疗期间，仅1人发生治疗相关死亡（1.42%），较国内外其他研究低。在含急淋白血病元素的巩固治疗期间，呼吸道感染、败血症、皮肤软组织感染、不明原因发热发生率均低于其他疗程，差异具有统计学意义。

感染概况

综上，ZSYY-AML 2012方案首次通过多中心单臂临床研究证明，序贯诱导化疗在初诊儿童AML中也有潜在的应用前景，同时含急淋元素方案运用于急性髓系白血病患儿的治疗也是安全的，ZSYY-AML 2012方案兼具安全性和有效性。该研究为推动更大规模的前瞻性多中心临床研究提供有力循证依据。

基于此方案，由中山大学附属第一医院罗学群及黄礼彬教授团队在2020年正式启动华南儿童肿瘤协作组AML 2020方案（SCCCG-AML 2020方案），期待该方案能让更多患儿受益。