幼年特发性关节炎（JIA）是一种以慢性炎症为特征的儿科疾病，需长期使用免疫抑制剂（如Methotrexate，MTX）维持治疗以控制关节损伤和预防残疾。尽管生物制剂和DMARDs疗效显著，但约半数患者在停药后仍无法维持临床缓解，且社会经济劣势群体（如黑人、 Medicaid参保者）的疾病结局更差。然而，既往研究多依赖主观自我报告评估依从性，存在高估偏差，且缺乏对JIA患者依从性与疾病活动动态关联的长期分析。本研究通过整合药房配药数据与电子健康记录（EHR），旨在：（1）识别影响MTX依从性的患者及区域因素；（2）探究依从性与JIA疾病活动变化的量化关系，为优化治疗策略及减少健康不平等提供依据。

本研究为单中心回顾性队列研究，纳入2016年1月至2023年9月期间在费城儿童医院风湿科接受MTX治疗的224例JIA患者。纳入标准为连续服用MTX≥12个月且具有基线及12个月随访数据。通过Surescripts电子处方系统获取药房配药记录，结合EHR中的临床数据（包括关节计数、疾病活动评分等），计算用药依从性指标（MPR），定义为前365天内实际用药天数占总天数的百分比。依从性分为两类：MPR≥80%为“依从组”，MPR<80%为“非依从组”。

研究通过Fisher精确检验和Wilcoxon秩和检验比较两组基线特征，采用多变量线性回归分析MPR与12个月内关节计数变化、临床疾病活动评分（cJADAS-10、PhGA、PtGA）的关联。协变量包括年龄、性别、保险类型、儿童机会指数（COI）、MTX给药途径及合并症等。为提高数据可靠性，制定标准化规则修正异常药量记录（如丢弃超出28天或非7倍数天数的处方），并通过人工核查排除数据缺失案例。

研究结果

1. 人口学特征与依从性
224例患者中，81例（36.2%）为非依从组，143例（63.8%）为依从组。非依从组患者年龄更小（<6岁占比45.7% vs 25.2%）、黑人种族比例更高（12.3% vs 3.5%），且居住于低COI区域（COI≤低占64.7% vs 18.2%）。公共保险参保者占非依从组27.2%，略高于依从组的16.1%（P=0.06）。两组在基线疾病活动度（如关节计数、PhGA评分）及JIA亚型分布上无显著差异。

2. 依从性与疾病活动关联

· 关节计数变化：依从组较非依从组平均减少0.38个活跃关节（95%CI −0.74至−0.01，P=0.043）。在多关节型（≥5关节）患者中，依从组减少1.18个关节（P=0.028），而寡关节型患者无显著差异。

· 次要结局：依从组cJADAS-10、PhGA及PtGA评分降幅略大，但未达统计学显著性。疼痛评分两组无差异。

· 区域因素影响：低COI区域患者依从性更低，且其关节计数改善幅度较小（未调整P=0.047），提示结构性社会劣势可能通过阻碍药物获取间接影响疗效。

Methotrexate（MTX）用药依从性与幼年特发性关节炎（JIA）疾病活动度结局指标的关联

本研究首次通过客观药房数据与EHR链接，揭示JIA患者MTX依从性受年龄、种族及区域资源可及性显著影响，且依从性与疾病活动改善存在量化关联。尽管整体依从率较高（83.7%），但社会经济弱势群体面临更大挑战。未来需结合定性研究深入解析依从性障碍机制，并探索基于区域资源的干预策略以减少健康不平等。此外，本研究验证了电子化用药记录在慢性病管理中的实用价值，为其他疾病领域的研究提供了可推广的方法学框架。

原始出处：

Abel D, Anderson D, Kallan MJ, Utidjian L, Burnham JM, Chang JC, Kenyon CC, Gmuca S. Assessing Methotrexate Adherence in Juvenile Idiopathic Arthritis Using Electronic Health Record-Linked Pharmacy Dispensing Data. Arthritis Care Res (Hoboken). 2025 Mar;77(3):300-308. doi: 10.1002/acr.25441. Epub 2024 Oct 25. PMID: 39313474; PMCID: PMC11848983.