特应性皮炎是一种慢性系统性炎症性疾病，常见于幼龄儿童，主要表现为红斑、瘙痒及睡眠受损等症状。严重时不仅影响患儿的日常生活与睡眠质量，也给家庭和照料者带来沉重负担。本研究旨在评估Dupilumab联合低效皮质类固醇治疗此人群的有效性与安全性。

本研究为一项16周、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，纳入年龄6个月至5岁且确诊为中重度特应性皮炎的患儿。所有受试者均有近期外用治疗无效或不足的病史，且符合IGA评分为3或4、EASI评分不少于16、累及体表面积不少于10%等纳入标准。研究分配受试者按体重给药：对体重≥5至<15 kg者每4周皮下注射Dupilumab 200 mg，对体重≥15至<30 kg者注射300 mg，另设与之匹配的安慰剂对照组。所有患者均配合每日一次的低效外用糖皮质激素治疗，若IGA评分改善至≤2，则将外用频率减至每周3次。定期采集瘙痒、睡眠质量、POEM、CDLQI/IDQoL及DFI等问卷数据，并对缺失值采用多重插补及WOCF等方法进行统计分析。

本研究共纳入162例患儿，其中Dupilumab组83例，安慰剂组79例，两组在基线特征上相似。与安慰剂相比，Dupilumab联合低效糖皮质激素在第16周可显著改善平均瘙痒评分，差值达-3.8对-0.6。此外，有48%的患儿在第4周时就达到瘙痒评分下降至少4分的临床意义改善。睡眠方面，经Dupilumab治疗的患儿与照料者在第16周的睡眠质量NRS评分均较基线提升约2分，而安慰剂组的提升不足0.5分。POEM总分从第2周起即表现出明显差异，至第16周时，Dupilumab组平均下降达-12.9分，对照组仅-3.8分，且61%的患儿在末次随访实现了不少于6分的临床意义改善。儿童生活质量指数（CDLQI或IDQoL）也在第2周即显现改善，至第16周时，Dupilumab组平均分降至7.5或6.3，而对照组则分别为15.0或15.3。家庭影响方面，Dupilumab组在DFI得分上较基线平均下降约10分，而对照组仅约3分，且有59%的家庭达到了至少7分的临床意义改善。整体上，Dupilumab具有良好的安全性，与已知的不良反应特征一致。

A 图：WSI-NRS 评分随时间变化的最小二乘平均值（95% 置信区间）
B 图：WSI-NRS 评分较基线至少改善 4 分的患者比例随时间的变化

综上所述，Dupilumab联合低效糖皮质激素可在短期内迅速缓解6个月至5岁中重度特应性皮炎患儿的临床症状，并显著改善患儿及照料者的睡眠与生活质量。其安全性良好，与既往各年龄段的研究结果一致，为临床治疗此类幼儿群体提供了新的优化选择。在加速改善瘙痒症状的同时，该药也显著减少因AD导致的睡眠中断。未来应进一步开展更长期的随访，以验证其持续获益并评估对其他相关并发症的影响。因此，该治疗策略或可成为此年龄层特应性皮炎的标准用药之一。

原始出处：

The effect of dupilumab on caregiver- and patient-reported outcomes in young children with moderate-to-severe atopic dermatitis: Results from a placebo-controlled, phase 3 study. J Am Acad Dermatol. 2025 Jan;92(1):116-126. doi: 10.1016/j.jaad.2024.09.039. Epub 2024 Sep 28. PMID: 39349183.